Ahora tenemos la cura para la hepatitis …

Ahora tenemos la cura para la hepatitis ...

Crédito: Oliver Munday

Una búsqueda de décadas de mejores tratamientos para una enfermedad del hígado debilitante finalmente está llegando a buen término. A finales de este año, la Food and Drug Administration EE.UU. se espera que se apruebe una nueva píldora que puede curar la hepatitis C—una infección crónica que afecta a unos 170 millones de personas en todo el mundo y mata anualmente a 350.000 personas, entre ellas 15.000 en los EE.UU.—más rápido y con menos efectos secundarios que los recursos actuales.

El tratamiento de la brecha viene, sin embargo, a un precio que puede colocarlo fuera del alcance de todos, pero los pacientes más ricos o mejor asegurados. Contendrá dos medicamentos, uno de los cuales ya está disponible a $ 1,000 por dosis, o $ 84.000 para un curso completo de 12 semanas. La combinación de dos drogas probablemente le costará aún más, lo que ha llevado a la indignación de los médicos y los defensores de los pacientes por igual, así como los planes de las aseguradoras a racionar la combinación cuando esté disponible comercialmente.

Rápido y Invisible
Curas a veces son producidas por accidentes felices—piensa que el moho de penicilina que crecen en un plato de petri por alto. Más a menudo requieren años de investigación sobre lo que está causando el problema en primer lugar. La comprensión de la ciencia detrás del nuevo tratamiento de la hepatitis C se inicia con descifrar el significado del nombre del virus.

“Hepatitis” es un término general que se refiere a la hinchazón severa o inflamación del hígado en respuesta a ciertos fármacos, toxinas, el exceso de alcohol o infecciones—si a partir de bacterias o virus. La letra C se refiere a la tercera de una serie de virus que los investigadores han aislado que orientaba específicamente y dañar el hígado. A mediados de la década de 1970 los investigadores habían desarrollado pruebas de sangre para identificar la hepatitis A, que normalmente se propaga cuando las personas infectadas incorrectamente manejan alimentos o el agua, y la hepatitis B, que se transmite a menudo durante las relaciones sexuales, el uso compartido de agujas o contacto con sangre contaminada.

Poco después, los investigadores se dieron cuenta de que una tercera forma de hepatitis viral fue en silencio extendiendo por todo el mundo y que era más probable que la hepatitis A o B para dar lugar a daño permanente al hígado. Para 1989 se habían identificado el virus que causa la enfermedad. También determinaron que los genes del virus mutan muy rápido—un proceso que ha generado diversas variedades igualmente exitosas, llamado genotipos, y rindió una vacuna eficaz imposible la creación hasta el momento. virus de la hepatitis B, por el contrario, no evoluciona tan rápidamente, y una vacuna contra él ha estado disponible desde la década de 1980. La infección por el virus de la hepatitis A, que generalmente causa síntomas en cuestión de días, también se puede prevenir con una vacuna.

El tratamiento estándar para la hepatitis C ha sido durante mucho tiempo un sintético, versión inyectable de interferón, una de las más potentes proteínas del sistema inmunológico, además de la droga antiviral ribavirina. La combinación ayuda 25 a 75 por ciento de los pacientes, dependiendo del genotipo del virus. Sin embargo, los efectos secundarios, incluyendo síntomas severos parecidos a la gripe, fatiga, depresión y anemia, a menudo son intolerables. Además, a menudo el virus se vuelve resistente a la medicación, lo que permite la enfermedad empeore.

Hacia una Cura
El desarrollo de tratamientos eficaces contra los investigadores de virus requerida para comprender la estructura de las diversas proteínas que se formó su capa externa, así como la secuencia precisa de su material genético, que se compone de RNA—un proceso que se llevó la mayor parte de la década de 1990 y han participado investigadores que trabajan en todo el mundo en el gobierno, la academia y la industria.

A medida que el entusiasmo por telaprevir y boceprevir se desvaneció, otras proteínas virales surgieron como dianas terapéuticas prometedoras. Lo que los científicos habían aprendido de su investigación anterior, sin embargo, fue que la inactivación de una enzima o proteína no era suficiente. Para detener la hepatitis C, ningún fármaco eficaz también tuvo que incorporarse a código genético del virus, donde se tendría que detener la capacidad del virus para hacer nuevas copias de sus genes y por lo tanto para hacer nuevo virus. Además, para evitar efectos secundarios potencialmente debilitante, el medicamento tuvo que llegar al hígado rápida y directamente, sin pasar por como muchos otros órganos como sea posible.

Luego, los investigadores encontraron con algunos problemas bioquímicos grandes. Debido a que los análogos de nucleótidos eran solubles en agua, que no podían atravesar el revestimiento del intestino grasos (grasas y el agua no se mezclan) para llegar al torrente sanguíneo y luego el hígado. Además, el grupo fosfato lleva una carga eléctrica negativa doble, lo que restringe aún más su capacidad de moverse a través de la membrana eléctricamente neutro del intestino. Por último, otras enzimas en el hígado desalojados fácilmente el grupo fosfato del análogo de nucleótido, lo que hace el compuesto ineficaz.

Resistencia financiera
Debido a que la píldora combinada que pronto será liberado cura la hepatitis en sólo 12 semanas—eliminando la necesidad de y el costo de tratamiento de una enfermedad de otra manera crónica—puede terminar costando menos en general que los tratamientos anteriores. (Gilead no se espera que anuncie el precio de venta de la píldora hasta que recibe aprobación de la FDA.) Por supuesto, eso no quiere decir que los pacientes serán de pagarlo.

David Thomas, director de la división de enfermedades infecciosas en la Universidad Johns Hopkins, considera el precio un impedimento para el cuidado de la salud en todo el mundo, a pesar de los ahorros potenciales. Muchas personas en los EE.UU. con hepatitis C son pobres, y varios cientos de miles están en la cárcel. “La medicación que cuesta más de $ 100,000 no va a tener un gran impacto en las cárceles en Rusia o para los consumidores de drogas en Pakistán,” dice Thomas. Dentro de los co-pagos de Estados Unidos puede poner el tratamiento fuera de su alcance.

El precio también ha tocado una fibra sensible entre aseguradores y otros terceros pagadores. “Nunca hemos tenido un fármaco de tan alto costo para una población tan grande,” dice Brian Henry, un portavoz de Express Scripts, que administra los beneficios para más de 3500 empresas. “El tratamiento para el paciente de la hepatitis C ahora uno puede tomar hasta una gran parte del presupuesto de un pequeño negocio para los gastos de medicamentos.”

El fabricante insiste en que el costo no impedirá el acceso. Como lo ha hecho por sus medicamentos contra el VIH, Gilead planea proporcionar asistencia al paciente dentro de los EE.UU. la licencia de la droga (de pago) para seleccionar los fabricantes de genéricos fuera de los EE.UU. y para bajar los precios en los países de ingresos bajos y medianos. En Egipto, el cual tiene la mayor tasa de la hepatitis C en el mundo, sofosbuvir cuesta $ 300 para un suministro de 28 días.

Este artículo fue publicado originalmente con el título "El sólido Oro-droga de maravilla"

© 2016 de Scientific American, una división de la Naturaleza America, Inc.

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